Всемирный день объявлен по инициативе Всемирной Организации Здравоохранения и Всемирной Федерации Гемофилии.

Гемофилия — наследственная болезнь, связанная с нарушением процесса свёртывания крови, она возникает из-за конфигурации всего 1-го гена в хромосоме X. Симптомы заболевания в большинстве случаев появляются уже в раннем детстве, почти всегда не ранее, чем на 4-5 день жизни.

Гемофилия на сегодня неизлечима, но её течение полностью и удачно контролируется при помощи инъекций пациенту недостающего фактора свёртываемости крови, в большинстве случаев выделенного из донорской крови. Другими словами, нездоровым переливают гемопрепараты, содержащие отсутствующие причины свертывания – антигемофильную плазму, криопреципитат, концентраты VIII фактора.

Этот день проводится для привлечения внимания мировой общественности, политиков, чиновников от сферы здравоохранения и рядового медицинского персонала к проблемам, с которыми ежедневно сталкиваются больные гемофилией, повышение их осведомлённости об этом наследственном заболевании, связанным с нарушением процесса свёртывания крови.

Специалистам медицинского профиля будет интересна подборка научных статей из лучших медицинских журналов по данной проблематике.

Предлагаем Вам познакомиться с кратким содержанием некоторых из них:

1. Аспекты клинических исследований препаратов для лечения гемофилии / Ж. И. Авдеева, А. А. Солдатов, В. П. Бондарев, В. А. Меркулов // Биопрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. – 2020. – Т. 20, № 1. – С. 30-41.

В статье дан аналитический обзор основных требований к проведению клинических исследований лекарственных препаратов фактора свертывания крови IX на основе обновленных документов Европейского агентства по лекарственным средствам. Приведены основные принципы проведения клинических исследований препаратов фактора IX, представляемых для регистрации как «новые» препараты, с учетом рекомендаций, приведенных в отечественных и международных документах, включая обновленный документ Европейского агентства по лекарственным средствам.

2. Флоринский, Д. Б. Современные подходы к лечению гемофилии / Д. Б. Флоринский, П. А. Жарков // Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. – 2020. – Т. 19, № 3. – С. 131-138.

В клиническую практику внедрены концентраты с длительным периодом полувыведения, а также применяется нефакторный вид терапии – биспецифическое антитело, имитирующее функцию активированного фактора VIII. Обнадеживающие результаты в клинических исследованиях показывает применение антител к ингибитору пути тканевого фактора, интерферирующего агента РНК, ингибирующего антитромбин, а также генной терапии. Преимуществами новых методов лечения является сокращение частоты внутривенных инъекций и улучшение приверженности терапии, особенно у пациентов с ингибиторной формой гемофилии. Долгосрочная безопасность и эффективность требуют дальнейшего изучения.

3. Применение препарата «Адвейт» для лечения больных гемофилией А / В. В. Войцеховский, Т. В. Заболотских, Т. В. Шаранда [и др.] // Бюллетень физиологии и патологии дыхания. – 2020. – № 77. – С. 77-86.

Проведено ретроспективное наблюдательное моноцентровое инициативное исследование результатов применения препарата «Адвейт», которое проводилось в рамках рутинной клинической практики (2017-2019 гг.). Созданы две группы сравнения, в каждую включены 14 больных с тяжелой и среднетяжелой формами гемофилии. Каждая группа состояла из 2 подгрупп: А – по 5 больных в возрасте старше 18 лет с наличием гемофилической артропатии, получающих третичную профилактику (1А - препаратом «Адвейт» и 2А – другими зарубежными препаратами FVIII); Б – по 9 пациентов в возрасте до 18 лет, без признаков необратимого поражения суставов, получающих первичную и вторичную профилактику (1Б – препаратом «Адвейт» и 2Б – другими зарубежными препаратами FVIII).

4. Изучение генетических и фенотипических маркеров боли у пациентов с гемофилией / О. К. Левченко, О. С. Пшеничникова, В. Л. Сурин [и др.] // Российский журнал боли. – 2020. – Т. 18, № 3. – С. 25-38.

Многие больные с тяжелой формой гемофилии на протяжении жизни страдают от боли в суставах. Применение анальгетических препаратов приводит к осложнениям, поэтому требуется особый подход к их назначению. В статье описаны результаты исследования на 21 больном гемофилией А и В. Всем пациентам выполнено тотальное эндопротезирование коленного сустава по поводу тяжелой гемофилической артропатии. Различные психофизические показатели оценивали в предоперационные сутки в день операции; в первые трое суток после нее, через 10 дней и спустя 6 месяцев.

5. Особенности нарушения костного метаболизма при гемофилическом остеопорозе / Д. В. Федоров, Е. Е. Климова, Н. В. Вострикова [и др.] // Бюллетень медицинской науки. – 2020. – № 1 (17). – С. 50-53.

Обследовано 52 больных с тяжелой формой гемофилии А и 5 больных гемофилией В в возрасте от 17 до 50 лет. Для оценки деструктивных процессов в костной ткани исследовали оксипролин в сыворотке крови и моче, активность костной фракции щелочной фосфатазы крови, а также содержание кальция и фосфора в крови и моче. Всем пациентам проводилась двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия для определения МПКТ в задне-передней проекции поясничного отдела позвоночника и проксимальных отделах бедренной кости.

6. Новые направления в терапии и диагностике нарушений свертывания / А. М. Шибеко, А. Н. Баландина, М. А. Пантелеев // Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. – 2020. – Т. 19, № 4. – С. 243-250.

Вслед за появлением новых подходов в исследовании свертывания крови, меняются и диагностические и терапевтические подходы, используемые в клинико-лабораторной практике. В статье описаны современные методы диагностики нарушений гемостаза, основанные на интегральном подходе и оценивающие сразу множество аспектов состояния системы свертывания, чувствительные не только к проявлениям кровоточивости, но и к протромботическим состояниям, а также позволяющие производить мониторинг терапии различными лекарственными препаратами, как оральными антикоагулянтами, так и антигемофильными агентами. Также рассказано о новых подходах в терапии нарушений гемостаза, таких как использование биспецифичных антител как альтернативы кофакторам свертывания, ингибирование ингибиторов и разработка новых методов доставки препаратов.

7. Применение препарата Октофактор для профилактического лечения больных гемофилией А / В. В. Войцеховский, Т. В. Есенина, Е. А. Филатова [и др.] // Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. – 2020. – Т. 19, № 2. – С. 122-128.

Дан ретроспективный анализ эффективности применения отечественного препарата фактора VIII Октофактор (мороктоког альфа) для профилактического лечения пациентов с гемофилией А, проживающих в Амурской области. В течение последних 3 лет 10 пациентов c гемофилией А в возрасте старше 18 лет получали заместительную терапию этим препаратом и 10 пациентов того же возраста - зарубежный препарат фактора VIII. В обеих группах было по 6 больных с тяжелой и по 4 - со среднетяжелой формами гемофилии А. Данное ретроспективное клиническое исследование  одобрено локальным этическим комитетом ФГБОУ ВО «Амурская государственная медицинская академия» Минздрава России. Октофактор в дозе 20-40 МЕ/кг массы тела вводили каждый 2-3-й день (2-3 раза в неделю). Профилактика позволила значительно снизить потребность в госпитализации, улучшить работоспособность больных.

С полным списком литературы можно познакомиться здесь. Получить интересующие Вас статьи можно по электронной почте. Заполните анкету и вышлите на наш адрес ochz-nb@mail.ru

Ждём ваших писем!

Материал подготовила ведущий библиотекарь отдела периодических изданий О. В. Аралова

Список литературы. Гемофилия

Анкета Электронная рассылка для специалистов медицинского профиля